1
00:00:00.000 --> 00:00:02.825
암세포가 나를 공격하지 말라는 신호로

2
00:00:02.825 --> 00:00:07.120
이 TGF-β를 분비를 하게 됩니다

3
00:00:07.120 --> 00:00:10.825
그래서 아예 T 세포에 있는

4
00:00:10.825 --> 00:00:13.575
TGF-β 수용체를 없애버리면 어떻게 되겠습니까?

5
00:00:13.575 --> 00:00:15.480
그 신호를 받을 수가 없는 거죠

6
00:00:15.980 --> 00:00:22.440
따라서 암세포를 공격하는 공격력이 더 강화될 수 있다는 점이죠

7
00:00:23.890 --> 00:00:25.540
그런데 특징적인 게 있습니다

8
00:00:25.540 --> 00:00:30.170
이 CTX112라는 이런 파이프라인은 

9
00:00:30.170 --> 00:00:39.620
Regnase-1과 TGF-β 리셉터2를 동시에 타게팅 해서 없애버립니다

10
00:00:40.320 --> 00:00:46.074
그러니까 Regnase-1을 없애버리면 어떤 증상이 나타나겠습니까?

11
00:00:46.074 --> 00:00:48.474
보다 T 세포가 공격적이 되겠죠

12
00:00:48.474 --> 00:00:55.174
그다음에 TGF-β 리셉터2를 없애면 보다 공격적일 수 있습니다

13
00:00:55.174 --> 00:00:57.774
그래서 이 두 가지가 합쳐지면서

14
00:00:57.774 --> 00:01:01.874
효능이 굉장히 강화된 T 세포가 된다는 것이

15
00:01:01.874 --> 00:01:06.050
기본적인 CTX112의 기전입니다

16
00:01:06.800 --> 00:01:13.559
그래서 처음에는 CTX110

17
00:01:16.359 --> 00:01:22.059
처음에는 CTX110으로 연구개발을 진행을 했습니다

18
00:01:22.059 --> 00:01:24.559
그런데 치료 효과가 굉장히 떨어졌어요

19
00:01:24.559 --> 00:01:28.374
그래서 조금 더 치료 효과를 높일 수 있는 방법을 찾다가

20
00:01:28.374 --> 00:01:32.724
Regnase-1이라는 것을 크리스퍼 테라퓨틱스가 고안을 해냈고

21
00:01:32.724 --> 00:01:38.024
나중에는 TGF-β 수용체 2까지 다 제거하면

22
00:01:38.024 --> 00:01:41.924
보다 강력한 효과를 나타낸다는 것을 입증을 했죠

23
00:01:41.924 --> 00:01:46.824
그래서 Mice 즉 쥐 실험을 통해서

24
00:01:46.824 --> 00:01:51.760
각각 Regnase-1과 TGF-β를 제거해 보기도 하고

25
00:01:51.760 --> 00:01:57.510
이 두 가지를 동시에 제거해 본 결과 동시에 제거했더니

26
00:02:00.660 --> 00:02:06.190
암에 걸린 쥐가 생존하는 확률이 100%였다는

27
00:02:07.423 --> 00:02:10.723
그래서 치료 효과가 더 강화됐다는 것을 확인을 하고

28
00:02:10.723 --> 00:02:13.673
임상을 진행하고 있는 상황이고요

29
00:02:14.573 --> 00:02:18.050
현재 임상 1, 2상을 진행을 하고 있습니다

30
00:02:18.050 --> 00:02:28.060
그래서 CTX112 기전으로는 이 물질로는 올해 1분기 내에

31
00:02:28.960 --> 00:02:31.973
자가면역 쪽으로 계속 확장하는

32
00:02:31.973 --> 00:02:35.623
그런 임상을 진행을 하겠다고 이야기를 하고 있고요

33
00:02:35.623 --> 00:02:46.160
현재로는 불응성 및 재발성 B 세포 암종에 대해서

34
00:02:46.160 --> 00:02:49.330
지금 임상 1, 2상을 진행하고 있는 상황입니다

35
00:02:49.972 --> 00:02:53.622
그리고 CTX131에 대해서는

36
00:02:54.960 --> 00:03:02.360
신세포암에 대해서 현재 임상을 진행하고 있는 상황인데요

37
00:03:02.360 --> 00:03:05.322
혈액 관련한 치료제 분야로도

38
00:03:06.372 --> 00:03:12.880
올해 임상을 확장하겠다 이런 계획을 갖고 있습니다

39
00:03:13.880 --> 00:03:21.022
말씀드린 대로 CTX112라든가 CTX131은 T 세포 치료제입니다

40
00:03:21.022 --> 00:03:25.400
T 세포 치료제를 생산하는 생산 시설이 필요할 텐데요

41
00:03:26.222 --> 00:03:29.410
크리스퍼는 자체 GMP 시설을 보유하고 있습니다

42
00:03:29.410 --> 00:03:33.210
그래서 카티 생산을 원활하게 할 수 있고

43
00:03:33.210 --> 00:03:37.421
생산 규모가 크고 따라서 비용도 절감할 수 있는

44
00:03:37.421 --> 00:03:41.322
그런 효율적인 공장을 가지고 있다고 이야기를 하고 있습니다

45
00:03:41.322 --> 00:03:44.272
그리고 전용이 가능하기 때문에

46
00:03:44.272 --> 00:03:51.522
예를 들어서 메신저 RNA 같은 치료제 개발도

47
00:03:51.522 --> 00:03:55.099
함께 할 수 있다고 이야기를 하고 있습니다

48
00:03:59.721 --> 00:04:04.860
재생의학 CTX211에 대해서 간략하게 말씀을 드리면

49
00:04:06.060 --> 00:04:14.721
현재 제1형 당뇨병 치료제로 개발 중이긴 하지만

50
00:04:14.721 --> 00:04:19.171
나중에는 췌장을 대체하거나 다양한 장기를 재생하는 치료제로

51
00:04:19.171 --> 00:04:22.221
개발을 할 예정이라고 이야기를 하고 있습니다

52
00:04:22.221 --> 00:04:29.821
그래서 줄기세포 치료제를 가지고

53
00:04:29.821 --> 00:04:34.820
죄송합니다 이거는 너무 깊이 들어가서 나중에 하는 게 나을 것 같아요

54
00:04:36.420 --> 00:04:41.720
그리고 다음으로는 In vivo 파이프라인에 대해서

55
00:04:41.720 --> 00:04:43.359
간략하게 말씀을 드리면

56
00:04:43.359 --> 00:04:48.771
In vivo 치료제는 CTX310 그다음에 CTX320이

57
00:04:48.771 --> 00:04:50.600
현재 개발이 되고 있습니다

58
00:04:50.600 --> 00:04:57.139
적응증은 혈관 관련한 치료제로 개발이 되고 있고요

59
00:04:57.889 --> 00:05:03.489
In vivo 형태입니다 그래서 LNP 즉 아까 말씀드린 대로

60
00:05:03.489 --> 00:05:08.959
기름막에 쌓아서 우리 몸속에 직접 전달하는 형태를 띠고 있습니다

61
00:05:08.959 --> 00:05:16.839
타게팅 하는 유전자는 ANGPTL3라는 유전자입니다

62
00:05:16.839 --> 00:05:19.820
이 유전자를 제거함으로 인해서

63
00:05:19.820 --> 00:05:25.370
LDL 콜레스테롤, 중성지방, 심혈관 위험을

64
00:05:25.370 --> 00:05:30.040
전체적으로 낮추는 효과를 가져올 수 있다고 얘기를 하고 있고요

65
00:05:30.940 --> 00:05:34.340
다음으로는 특허 현황에 대해서 간략하게 말씀을 드리면

66
00:05:40.310 --> 00:05:48.910
CVC하고 브로드가 저촉심사를 진행을 하고 있고

67
00:05:48.910 --> 00:05:54.920
미국 특허상표심판원의 결정에 CVC가 불복을 했죠

68
00:05:54.920 --> 00:05:57.970
그래서 현재 캘리포니아 법원에서

69
00:05:57.970 --> 00:06:00.370
상소를 진행하고 있는 상황입니다

70
00:06:00.370 --> 00:06:04.720
따라서 이와 관련된 다른 저촉심사

71
00:06:04.720 --> 00:06:07.820
예를 들어서 CVC-시그마, CVC-툴젠

72
00:06:07.820 --> 00:06:12.079
브로드-시그마, 브로드-툴젠의 저촉심사는

73
00:06:14.679 --> 00:06:20.969
미국 특허상표심판원에 의해서 중지가 되어 있는 상황입니다

74
00:06:24.219 --> 00:06:29.129
크리스퍼 테라퓨틱스에 대한 가치 평가에 대해서 말씀드리겠습니다

75
00:06:29.129 --> 00:06:35.279
먼저 치료제로 승인을 받은 카스게비에 대한 평가를 해야 될 텐데요

76
00:06:35.279 --> 00:06:39.580
시장에서는 현재 Peak sales로

77
00:06:40.880 --> 00:06:44.649
22억 달러 정도를 보고 있습니다 

78
00:06:45.269 --> 00:06:48.369
그리고 골드만삭스 같은 경우에는

79
00:06:48.369 --> 00:06:51.019
39억 달러 정도를 보고 있고요

80
00:06:52.119 --> 00:06:55.619
현재 같이 공동으로 해서 치료제를 개발하고 있고

81
00:06:55.619 --> 00:07:01.919
카스게비의 지분 60%를 들고 있는 버텍스 같은 경우에는

82
00:07:02.519 --> 00:07:06.689
100억 달러 정도의 가치를 주고 있습니다 그래서

83
00:07:09.119 --> 00:07:12.668
Peak sales를 22억 달러 정도로 본다면

84
00:07:12.668 --> 00:07:19.018
전체 카스게비의 가치를 약 50억 달러 정도로 추정할 수 있거든요

85
00:07:19.018 --> 00:07:23.318
그래서 갭은 좀 크다 50억 달러, 100억 달러

86
00:07:23.318 --> 00:07:25.618
그래서 약간의 갭은 있는 상황이고

87
00:07:25.618 --> 00:07:30.960
중간 정도를 본다 그러면 75억 달러 정도, 70억 달러 정도

88
00:07:30.960 --> 00:07:33.468
가치는 부여할 수 있지 않을까

89
00:07:33.468 --> 00:07:35.818
그렇게 생각을 하고 있고요

90
00:07:35.818 --> 00:07:38.420
보수적으로 보더라도 한 50억 달러 정도입니다

91
00:07:38.420 --> 00:07:46.650
따라서 크리스퍼 테라퓨틱스의 가치로는 최소한

92
00:07:49.050 --> 00:07:54.068
20억 달러 정도의 가치는 충분히 줄 수 있다 최소한이죠

93
00:07:54.068 --> 00:07:58.418
그래서 20억 달러에서 한 30억 달러 그 사이 정도의 가치는

94
00:07:58.418 --> 00:08:01.318
줄 수 있는 게 아닌가라고 볼 수 있고요

95
00:08:01.318 --> 00:08:05.318
시장에서는 애널리스트들 평가를 보면

96
00:08:05.318 --> 00:08:08.359
현재는 적자가 진행되고 있습니다 그러나

97
00:08:08.359 --> 00:08:14.018
2027년부터는 흑자로 돌아설 것으로 보고 있는 상황입니다

98
00:08:14.018 --> 00:08:17.068
리스크 요인에 대해서 간략하게 말씀을 드리면

99
00:08:17.068 --> 00:08:24.109
일단은 카스게비의 비용이 굉장히 높다 보니까

100
00:08:24.767 --> 00:08:27.417
국가 의료보험이라든가 보험회사들의

101
00:08:27.417 --> 00:08:31.000
보험급여 참여가 필요한 상황입니다

102
00:08:31.000 --> 00:08:33.989
그리고 최근에는 조금 더 긍정적이고요

103
00:08:35.117 --> 00:08:40.767
카스게비나 그런 치료제를 승인하는 국가들이

104
00:08:40.767 --> 00:08:44.039
점차 늘어나고 있다고 볼 수가 있습니다

105
00:08:44.039 --> 00:08:48.739
그리고 유전자 치료제 자체에 대한 인식도 굉장히 중요할 텐데요

106
00:08:48.739 --> 00:08:53.019
인식 자체도 조금씩 개선될 것이다 이렇게 보고 있습니다

107
00:08:53.719 --> 00:08:57.667
그리고 Ex vivo로 치료를 받기 때문에

108
00:08:57.667 --> 00:09:01.467
환자들의 불편함이 어느 정도는 있습니다

109
00:09:01.467 --> 00:09:05.267
그래서 이러한 불편함도 좀 감안을 해야 되는

110
00:09:05.267 --> 00:09:08.200
그런 리스크 요인도 생각을 할 수가 있고요

111
00:09:08.600 --> 00:09:12.867
또 한 가지는 앞으로 아까 말씀드린 In vivo라든가

112
00:09:12.867 --> 00:09:18.117
그다음에 면역항암제, 자가면역 치료제, 재생 치료제 

113
00:09:18.117 --> 00:09:21.919
이런 굉장히 혁신적인 치료제들이기 때문에

114
00:09:21.919 --> 00:09:26.166
임상에서 실패할 가능성도 있다는 점을 여러분들께서

115
00:09:26.166 --> 00:09:28.239
인지를 하실 필요가 있다는 거고요

116
00:09:28.239 --> 00:09:35.716
2027년 전까지는 어찌 됐건 적자를 계속할 수밖에 없다는 점

117
00:09:35.716 --> 00:09:37.919
그다음에 특허 문제가 걸려있죠

118
00:09:37.919 --> 00:09:41.666
그래서 특허 문제가 어떻게 해결될지는

119
00:09:41.666 --> 00:09:45.966
계속해서 리스크 요인으로 남아있다고 볼 수가 있겠습니다

120
00:09:45.966 --> 00:09:48.266
그리고 버텍스는 이제 상업화를 위해서

121
00:09:48.266 --> 00:09:50.000
철저히 준비를 하고 있는 상황이고요

122
00:09:50.000 --> 00:09:57.116
미국에서 약 50개의 카스게비 관련한 치료 의료기관을

123
00:09:57.116 --> 00:09:59.066
확보를 하겠다고 이야기하고 있고요

124
00:09:59.066 --> 00:10:02.880
유럽에서 약 25개를 확보를 하겠다고 이야기를 하고 있습니다

125
00:10:02.880 --> 00:10:06.766
현재까지는 약 25개를 확보를 했습니다

126
00:10:06.766 --> 00:10:11.280
그래서 한 30%는 진행이 되었다고 볼 수가 있고요

127
00:10:11.280 --> 00:10:15.666
현재 미국과 유럽과 사우디아라비아, 바레인 등

128
00:10:15.666 --> 00:10:21.200
중동 국가에서 새롭게 치료제가 승인이 되고 있는 그런 상황입니다

129
00:10:21.200 --> 00:10:26.649
그리고 캐나다하고 스위스에서는 아직 보류된 그런 상황이고요

130
00:10:27.599 --> 00:10:30.366
버텍스 같은 경우에는 상업화를 위해서

131
00:10:30.366 --> 00:10:35.315
처음에는 연에 2회 이상 병원에 입원하는

132
00:10:35.315 --> 00:10:37.465
그런 중증 환자들을 대상으로 해서

133
00:10:37.465 --> 00:10:41.415
집중적으로 공략한다는 이야기를 하고 있습니다

134
00:10:41.415 --> 00:10:45.865
그러나 버텍스도 처음에는 판매 속도가

135
00:10:45.865 --> 00:10:48.115
좀 느릴 수밖에 없지 않을까라고

136
00:10:48.115 --> 00:10:50.119
이야기를 하고 있는 상황입니다

137
00:10:50.119 --> 00:10:56.939
보유 현금은 작년 말에 17억 달러를 기록을 했었는데요

138
00:10:57.489 --> 00:11:01.315
금년 1분기가 지나고 난 상황에서는

139
00:11:01.315 --> 00:11:03.615
4억 달러 정도 더 늘어났습니다

140
00:11:03.615 --> 00:11:09.359
그래서 보유 현금은 21억 달러 정도를 나타내고 있는 상황입니다

141
00:11:09.359 --> 00:11:14.215
지금 현재 치료제도 가지고 있고 그리고 혁신적인 치료제들

142
00:11:14.215 --> 00:11:17.080
특히 In vivo 쪽에서도 앞서 나가고 있고

143
00:11:17.980 --> 00:11:23.565
그다음에 면역항암제 그다음에 자가면역 치료제 쪽에서도

144
00:11:23.565 --> 00:11:26.840
굉장히 혁신적이고 높은 치료 효과를 나타내고 있습니다

145
00:11:26.840 --> 00:11:31.740
그래서 기대감을 가질 수 있다고 볼 수가 있습니다

146
00:11:32.390 --> 00:11:37.159
따라서 기존의 카스게비 이외에도 상업화에 대한 그런 기대감들

147
00:11:37.159 --> 00:11:42.059
한 번 임상에 성공한 경험을 가지고 있는 회사들은

148
00:11:42.059 --> 00:11:48.764
두 번, 세 번 충분히 성공할 가능성이 높다고

149
00:11:48.764 --> 00:11:52.760
그 노하우들을 가지고 있다고 볼 수가 있습니다

150
00:11:54.060 --> 00:11:57.714
크리스퍼 카스9에 대한 그런 우려감들

151
00:11:57.714 --> 00:12:00.464
즉 유전자 치료제에 대한, 위험성에 대한

152
00:12:00.464 --> 00:12:02.239
그런 우려감들이 있는 게 사실입니다

153
00:12:02.239 --> 00:12:06.664
그리고 규제기관도 철저하게 이런 부분들을

154
00:12:06.664 --> 00:12:08.814
조사를 하기를 원하고 있고요

155
00:12:08.814 --> 00:12:13.359
그래서 그런 부분들에 대해서는 계속 확인을 하고 있습니다

156
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그러나 중요한 것은 장기 데이터

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실질적인 장기 데이터가 필요하지 않을까라고 생각을 합니다

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그래서 시간이 지나면 지날수록 

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크리스퍼 테라퓨틱스에 계속 우호적인 환경이 도래할 것이다

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이렇게 생각을 하고 있습니다

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그리고 밸류에이션상은 지금 가지고 있는 현금 21억 달러 그리고

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카스게비의 그런 가치를 평가한다 그러면

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최소한 20억 달러 이상은 보고 있습니다

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따라서 지금 가지고 있는 혁신적인 그런 치료제들

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지금 임상 1, 2상을 진행하고 있는 이런 파이프라인들의 가치가

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10억 달러도 안 되게 평가를 받고 있는 상황이기 때문에

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전적으로 매수를 해볼 수 있는 그런

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좋은 가격대라고 생각을 하고 있습니다

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오늘은 혁신적인 치료제

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글로벌 첫 유전자 편집 치료제를 개발한

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크리스퍼 테라퓨틱스에 대해서 알아봤습니다

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여러분 감사합니다