암세포가 나를 공격하지 말라는 신호로
이 TGF-β를 분비를 하게 됩니다
그래서 아예 T 세포에 있는
TGF-β 수용체를 없애버리면 어떻게 되겠습니까?
그 신호를 받을 수가 없는 거죠
따라서 암세포를 공격하는 공격력이 더 강화될 수 있다는 점이죠
그런데 특징적인 게 있습니다
이 CTX112라는 이런 파이프라인은
Regnase-1과 TGF-β 리셉터2를 동시에 타게팅 해서 없애버립니다
그러니까 Regnase-1을 없애버리면 어떤 증상이 나타나겠습니까?
보다 T 세포가 공격적이 되겠죠
그다음에 TGF-β 리셉터2를 없애면 보다 공격적일 수 있습니다
그래서 이 두 가지가 합쳐지면서
효능이 굉장히 강화된 T 세포가 된다는 것이
기본적인 CTX112의 기전입니다
그래서 처음에는 CTX110
처음에는 CTX110으로 연구개발을 진행을 했습니다
그런데 치료 효과가 굉장히 떨어졌어요
그래서 조금 더 치료 효과를 높일 수 있는 방법을 찾다가
Regnase-1이라는 것을 크리스퍼 테라퓨틱스가 고안을 해냈고
나중에는 TGF-β 수용체 2까지 다 제거하면
보다 강력한 효과를 나타낸다는 것을 입증을 했죠
그래서 Mice 즉 쥐 실험을 통해서
각각 Regnase-1과 TGF-β를 제거해 보기도 하고
이 두 가지를 동시에 제거해 본 결과 동시에 제거했더니
암에 걸린 쥐가 생존하는 확률이 100%였다는
그래서 치료 효과가 더 강화됐다는 것을 확인을 하고
임상을 진행하고 있는 상황이고요
현재 임상 1, 2상을 진행을 하고 있습니다
그래서 CTX112 기전으로는 이 물질로는 올해 1분기 내에
자가면역 쪽으로 계속 확장하는
그런 임상을 진행을 하겠다고 이야기를 하고 있고요
현재로는 불응성 및 재발성 B 세포 암종에 대해서
지금 임상 1, 2상을 진행하고 있는 상황입니다
그리고 CTX131에 대해서는
신세포암에 대해서 현재 임상을 진행하고 있는 상황인데요
혈액 관련한 치료제 분야로도
올해 임상을 확장하겠다 이런 계획을 갖고 있습니다
말씀드린 대로 CTX112라든가 CTX131은 T 세포 치료제입니다
T 세포 치료제를 생산하는 생산 시설이 필요할 텐데요
크리스퍼는 자체 GMP 시설을 보유하고 있습니다
그래서 카티 생산을 원활하게 할 수 있고
생산 규모가 크고 따라서 비용도 절감할 수 있는
그런 효율적인 공장을 가지고 있다고 이야기를 하고 있습니다
그리고 전용이 가능하기 때문에
예를 들어서 메신저 RNA 같은 치료제 개발도
함께 할 수 있다고 이야기를 하고 있습니다
재생의학 CTX211에 대해서 간략하게 말씀을 드리면
현재 제1형 당뇨병 치료제로 개발 중이긴 하지만
나중에는 췌장을 대체하거나 다양한 장기를 재생하는 치료제로
개발을 할 예정이라고 이야기를 하고 있습니다
그래서 줄기세포 치료제를 가지고
죄송합니다 이거는 너무 깊이 들어가서 나중에 하는 게 나을 것 같아요
그리고 다음으로는 In vivo 파이프라인에 대해서
간략하게 말씀을 드리면
In vivo 치료제는 CTX310 그다음에 CTX320이
현재 개발이 되고 있습니다
적응증은 혈관 관련한 치료제로 개발이 되고 있고요
In vivo 형태입니다 그래서 LNP 즉 아까 말씀드린 대로
기름막에 쌓아서 우리 몸속에 직접 전달하는 형태를 띠고 있습니다
타게팅 하는 유전자는 ANGPTL3라는 유전자입니다
이 유전자를 제거함으로 인해서
LDL 콜레스테롤, 중성지방, 심혈관 위험을
전체적으로 낮추는 효과를 가져올 수 있다고 얘기를 하고 있고요
다음으로는 특허 현황에 대해서 간략하게 말씀을 드리면
CVC하고 브로드가 저촉심사를 진행을 하고 있고
미국 특허상표심판원의 결정에 CVC가 불복을 했죠
그래서 현재 캘리포니아 법원에서
상소를 진행하고 있는 상황입니다
따라서 이와 관련된 다른 저촉심사
예를 들어서 CVC-시그마, CVC-툴젠
브로드-시그마, 브로드-툴젠의 저촉심사는
미국 특허상표심판원에 의해서 중지가 되어 있는 상황입니다
크리스퍼 테라퓨틱스에 대한 가치 평가에 대해서 말씀드리겠습니다
먼저 치료제로 승인을 받은 카스게비에 대한 평가를 해야 될 텐데요
시장에서는 현재 Peak sales로
22억 달러 정도를 보고 있습니다
그리고 골드만삭스 같은 경우에는
39억 달러 정도를 보고 있고요
현재 같이 공동으로 해서 치료제를 개발하고 있고
카스게비의 지분 60%를 들고 있는 버텍스 같은 경우에는
100억 달러 정도의 가치를 주고 있습니다 그래서
Peak sales를 22억 달러 정도로 본다면
전체 카스게비의 가치를 약 50억 달러 정도로 추정할 수 있거든요
그래서 갭은 좀 크다 50억 달러, 100억 달러
그래서 약간의 갭은 있는 상황이고
중간 정도를 본다 그러면 75억 달러 정도, 70억 달러 정도
가치는 부여할 수 있지 않을까
그렇게 생각을 하고 있고요
보수적으로 보더라도 한 50억 달러 정도입니다
따라서 크리스퍼 테라퓨틱스의 가치로는 최소한
20억 달러 정도의 가치는 충분히 줄 수 있다 최소한이죠
그래서 20억 달러에서 한 30억 달러 그 사이 정도의 가치는
줄 수 있는 게 아닌가라고 볼 수 있고요
시장에서는 애널리스트들 평가를 보면
현재는 적자가 진행되고 있습니다 그러나
2027년부터는 흑자로 돌아설 것으로 보고 있는 상황입니다
리스크 요인에 대해서 간략하게 말씀을 드리면
일단은 카스게비의 비용이 굉장히 높다 보니까
국가 의료보험이라든가 보험회사들의
보험급여 참여가 필요한 상황입니다
그리고 최근에는 조금 더 긍정적이고요
카스게비나 그런 치료제를 승인하는 국가들이
점차 늘어나고 있다고 볼 수가 있습니다
그리고 유전자 치료제 자체에 대한 인식도 굉장히 중요할 텐데요
인식 자체도 조금씩 개선될 것이다 이렇게 보고 있습니다
그리고 Ex vivo로 치료를 받기 때문에
환자들의 불편함이 어느 정도는 있습니다
그래서 이러한 불편함도 좀 감안을 해야 되는
그런 리스크 요인도 생각을 할 수가 있고요
또 한 가지는 앞으로 아까 말씀드린 In vivo라든가
그다음에 면역항암제, 자가면역 치료제, 재생 치료제
이런 굉장히 혁신적인 치료제들이기 때문에
임상에서 실패할 가능성도 있다는 점을 여러분들께서
인지를 하실 필요가 있다는 거고요
2027년 전까지는 어찌 됐건 적자를 계속할 수밖에 없다는 점
그다음에 특허 문제가 걸려있죠
그래서 특허 문제가 어떻게 해결될지는
계속해서 리스크 요인으로 남아있다고 볼 수가 있겠습니다
그리고 버텍스는 이제 상업화를 위해서
철저히 준비를 하고 있는 상황이고요
미국에서 약 50개의 카스게비 관련한 치료 의료기관을
확보를 하겠다고 이야기하고 있고요
유럽에서 약 25개를 확보를 하겠다고 이야기를 하고 있습니다
현재까지는 약 25개를 확보를 했습니다
그래서 한 30%는 진행이 되었다고 볼 수가 있고요
현재 미국과 유럽과 사우디아라비아, 바레인 등
중동 국가에서 새롭게 치료제가 승인이 되고 있는 그런 상황입니다
그리고 캐나다하고 스위스에서는 아직 보류된 그런 상황이고요
버텍스 같은 경우에는 상업화를 위해서
처음에는 연에 2회 이상 병원에 입원하는
그런 중증 환자들을 대상으로 해서
집중적으로 공략한다는 이야기를 하고 있습니다
그러나 버텍스도 처음에는 판매 속도가
좀 느릴 수밖에 없지 않을까라고
이야기를 하고 있는 상황입니다
보유 현금은 작년 말에 17억 달러를 기록을 했었는데요
금년 1분기가 지나고 난 상황에서는
4억 달러 정도 더 늘어났습니다
그래서 보유 현금은 21억 달러 정도를 나타내고 있는 상황입니다
지금 현재 치료제도 가지고 있고 그리고 혁신적인 치료제들
특히 In vivo 쪽에서도 앞서 나가고 있고
그다음에 면역항암제 그다음에 자가면역 치료제 쪽에서도
굉장히 혁신적이고 높은 치료 효과를 나타내고 있습니다
그래서 기대감을 가질 수 있다고 볼 수가 있습니다
따라서 기존의 카스게비 이외에도 상업화에 대한 그런 기대감들
한 번 임상에 성공한 경험을 가지고 있는 회사들은
두 번, 세 번 충분히 성공할 가능성이 높다고
그 노하우들을 가지고 있다고 볼 수가 있습니다
크리스퍼 카스9에 대한 그런 우려감들
즉 유전자 치료제에 대한, 위험성에 대한
그런 우려감들이 있는 게 사실입니다
그리고 규제기관도 철저하게 이런 부분들을
조사를 하기를 원하고 있고요
그래서 그런 부분들에 대해서는 계속 확인을 하고 있습니다
그러나 중요한 것은 장기 데이터
실질적인 장기 데이터가 필요하지 않을까라고 생각을 합니다
그래서 시간이 지나면 지날수록
크리스퍼 테라퓨틱스에 계속 우호적인 환경이 도래할 것이다
이렇게 생각을 하고 있습니다
그리고 밸류에이션상은 지금 가지고 있는 현금 21억 달러 그리고
카스게비의 그런 가치를 평가한다 그러면
최소한 20억 달러 이상은 보고 있습니다
따라서 지금 가지고 있는 혁신적인 그런 치료제들
지금 임상 1, 2상을 진행하고 있는 이런 파이프라인들의 가치가
10억 달러도 안 되게 평가를 받고 있는 상황이기 때문에
전적으로 매수를 해볼 수 있는 그런
좋은 가격대라고 생각을 하고 있습니다
오늘은 혁신적인 치료제
글로벌 첫 유전자 편집 치료제를 개발한
크리스퍼 테라퓨틱스에 대해서 알아봤습니다
여러분 감사합니다