이 지표를 보면 리터당 30몰 이하로 염화물이 유지가 된다 그러면은
정상인 수준이다 라고 볼 수가 있는데
트리카프타로 치료한 경우에 약 23% 환자가 치료가 되었고요
그 다음에 반자로 치료한 환자가 치료된 퍼센테이지가 31%입니다
그리고 이게 이제 30몰 이하 염화물을 기록한 환자군이고요
60몰 이하 염화물 농도를 나타낸 환자군을 보면
트리카프타가 77%인 반면 반자군이 86%를 나타냈습니다
그래서 통로의 흐름이 훨씬 더 반자가 좋다 라고 말씀드릴 수가 있습니다
그리고 또 다른 특징은 6세에서 11세까지
어린 낭성 섬유증 환자를 대상으로 한 임상에서
염화물 농도 지수가 매우 높게 개선된다는 점을 입증을 했습니다
결과를 보면 60몰 이하 염화물 농도에서 반자가 어린이를 대상으로 한 거죠
95%를 나타냈습니다 대단히 높은 치료 효과를 나타냈고요
30몰 이하 그러니까 거의 정상인 수준으로 들어온 치료가 53% 입니다
그래서 매우 놀라운 치료 효과를 나타냈고
이 치료 효과를 기반으로 해서
FDA 그리고 EMA에 신약 신청을 할 예정이다 라고 밝히고 있습니다
우선심사 바우처를 사용할 예정이고요
그렇게 되면 6개월 후면 결과를 통보받게 됩니다
이 파이프라인을 간략하게 보시면
기존의 치료제를 받은 4개의 치료제들
낭성 섬유증 치료제 그 다음에 유전자 편집 치료제
좀 이따 설명드릴 카스케비
그 다음에 카스케비에 대한 추가적인 적응증 확대
그 다음에 지역 확대가 있고요
그 다음에 반자카프타가 앞으로 이제 신약 승인이 남아있고
그 다음에 앞으로 또 설명드릴 통증 치료제 548 이런 물질들이
앞으로 버텍스의 미래 매출을 담당할 약물들이다 라고 볼 수가 있고요
최근에 기업도 하나 인수를 했습니다
그래서 거기서 확보한 포베라는 물질이 이제 임상 3상에 들어가는데요
이 물질에 대해서도 시장에서는 기대감이 높은 상황입니다
자 그러면 유전자 편집 치료제를 신약 승인을 받았는데요
이 치료제에 대해서는 설왕설레가 많습니다
그래서 상업화에 성공할 것이다
아니면 어려움을 많이 겪을 것이다 라는 그런 논란들이 있는데요
일단은 치료 과정이 다소 좀 복잡합니다
그리고 치료에 수개월이 소요된다는 단점이 있기는 하지만
이제 버텍스는 굉장히 치밀하게 마케팅 준비를 하고 있거든요
그래서 치료가 진행이 된다 그러면은 입소문이 나면서
빠른 속도로 매출액이 성장할 것이다 이렇게 자신감을 보이고요
수십억 달러의 매출을 일으키는 그런 블록버스터로
성장할 것이다 라고 예측을 하고 있는 상황입니다
다음은 VX548 통증 치료제에 대한 설명입니다
지금 시장에 나와 있는 대부분의 치료제들은
스테로이드 계열이다라고 볼 수가 있고요
마약성 진통제가 주류를 이루고 있습니다
그런데 이 버텍스의 VX548은 비스테로이드 계열 항염증 치료제이고요
그래서 오피오이드하고 비오피오이드 사이에
통증을 조절할 수 있는 치료제로 폭넓게 사용될 수 있는
그런 치료제가 될 것이다 라고 예상을 하고 있고요
의료현장에서는 현재 아스피린이나 이부프로펜
그 다음이 비스테로이드 계열로 치료로 처방이 되고 있는 상황이고요
그 다음에 모르핀라든가 옥시콘틴, 비코딘, 펜타닐 등이
대표적인 오피오이드 약물들이라고 볼 수가 있습니다
이들 의약품들은 중독성이 대단히 높다 라는 특징을 공유하고 있습니다
버텍스의 VX548은 오피오이드와 같은 치료 효과를 가지면서도
중독성이 없다는 특징을 갖고 있는데요
따라서 통증 치료제에 좋은 대안이 될 수 있다고 회사는 이야기를 하고 있습니다
약 8만 명이 한 해에 경증에서 중증
급성 통증 치료제 처방을 받고 있는 상황이고요
그래서 급성 통증 시장은 연간으로 보면 40억 달러 정도 시장이고
신경병증 통증 치료제 시장은
연간으로 보면 23억 달러 정도의 시장을 형성을 하고 있습니다
버텍스는 의사들 600명에게 VX548에 대해서 의견을 물어봤습니다
그랬더니 결과 현재 뚜렷한 대안 치료제가 없는 상황이기 때문에
VX548에 대해서 대단히 큰 관심을 보였다 라고 밝히면서
앞으로 출시된다 그러면 매출 전망이 밝다 라고 이야기를 하고 있습니다
이 VX548은 버텍스가 개발하고 있는
NAV1.8 저해제로서는 네 번째 후보 물질입니다
그러니까 세 번 다 실패하고
네 번째 물질에 이번에 성공을 했다 라고 볼 수가 있는데요
버텍스가 얼마나 끈질기고 한 번 물면 놓지 않는 회사인지를
여실히 드러내고 있습니다
그리고 얼마나 통증 치료제를 개발하기 어려운지에도
이야기를 하고 있다 라고 볼 수가 있습니다
VX548은 저분자 화합물으로서
NAV1.8이라는 우리 말단신경 시스템에 작용을 해서
나트륨 이온 통로를 통제함으로 인해서
통증을 완화하는 그런 치료 효과를 나타내고 있습니다
임상 2상에서는 63mg, 46mg, 68mg
일일 치료를 받은 환자는 통증 지수가 각각
이 통증 지수라는 것은 0에서 10까지를 의미하는데요
-2.1포인트, 그다음에 -2.1포인트, -2.2포인트
그래서 각각 통계적으로 유의하고
임상적으로도 유의한 수치를 나타냈다 라고 평가를 받고 있습니다
그리고 또한 임상 3상을 실시를 했는데 경증에서 중증
즉 굉장히 광범위한 통증을 치료하는 지표를 설정을 해서
임상을 진행한 결과 1차 유효성 평가 지표를 모두 만족을 시켰고요
임상적으로도 유의미함을 입증을 했습니다
더욱 중요한 지표로는 안정성과 내약성일 텐데요
오피오이드는 약효는 좋지만 중독성이 강하다는 문제점을 가지고 있습니다
대부분의 사람들은 구토하고 멍함을 호소를 하는데요
VX548 같은 경우에는 치료를 했을 때 심각한 부작용이 없었고
부작용은 플라시보 대비 낮게 나타났다 라고 이야기를 하고 있습니다
즉, 치료 후에도 고통을 줄여주고 깨어있는 느낌을 갖게 해서 계속 일할 수 있다
그래서 직장인들도 치료를 받으면
바로 일을 할 수 있다는 차별점을 지적했습니다
예를 들어서 관절 통증이나 다른 수술 환자들 임상에서
이들 환자의 83%가 우수한 통증 치료 효과를 보여서
경증에서 중증에 넓은 환자 범위를 갖는
통증 라벨을 얻을 수 있을 것으로
회사는 기대를 하고 있습니다
그리고 버텍스에 따르면 미국의 18개 주에서는
오피오이드를 처방하기 전에 비오피오이드 대체제에 대해서
환자와 논의하도록 법제화하고 있으며
13개 주에 대해서도 비슷한 법률 제정이 추진되고 있다고 합니다
그리고 연방정부 수준에서는 최근 양당이 소위
양당이 소위 통증 법안을 지지하고 있다고 이야기하고 있습니다
또 다른 치료제인 아폴1 연관 신장 치료제를 개발하고 있는데요
이 치료제는 이번 1분기에 임상 3상에 돌입하고 있습니다
임상 2상에서 긍정적인 결과를 발표했고요
금년도 1분기에 임상 3상을 시작했습니다
버텍스의 R&D 구조를 보면
매출액은 약 100억 달러 정도 수준을 나타내고 있는데요
거의 40억 달러 정도를 R&D 비용으로 사용하고 있습니다
대단히 높은 비용이고요
일반 빅파마 같은 경우에도
평균적으로 약 우리나라 금액으로
13조 원 정도를 사용하고 있는데요
그의 반 정도 수준에 따라가고 있는
그런 회사다 라고 볼 수가 있고요
비중으로 본다면 매출액 대비해서
거의 40%를 사용하고 있기 때문에
빅파마의 25% 대비해서 훨씬 더 넘는다고 볼 수가 있습니다
그러면 최근에 아까 말씀드린 대로
알파인 이뮨 사이언스를 인수를 해서
포베라는 물질을 확보를 했습니다
그리고 이 물질은 임상 3상에 돌입할 예정인데요
이 물질뿐만이 아니라
이 물질을 사용해서 이번에 들어가는 임상 3상
신장 질환 관련한 치료제 개발
이외에 다양한 적응증으로 확장 가능성이 있다고 볼 수가 있겠습니다
또한 알파인 같은 경우에는
단백질 엔지니어링 기술을 갖추고 있습니다
자, 향후의 성장성을 한번 보시겠습니다
EPS 성장률을 보면 매년 약 10% 성장해서
2032년까지 성장한 것으로
애널리스트들은 추정을 하고 있습니다
대개 이렇게 장기간에 걸쳐서
향후 10년간 추정을 하면서
꾸준하게 10% 이상 EPS가 증가할 것으로
추정하는 회사는 그렇게 좀처럼 많지 않습니다
그래서 그 중에 하나가 버텍스다 라는 것이고요
버텍스는 아주 꾸준하게 경쟁력을 유지하면서
향후에도 발전할 것이다 라는 것이
애널리스트들 추정에 고스란히 녹아있다고 말씀드릴 수 있습니다
밸류에이션을 해보면
DCF 모델로 밸류에이션 해본 결과
약 가치는 1,200억 달러 수준까지
줄 수 있다고 볼 수 있습니다
그렇게 본다 그러면 어느 한 해에
꾸준하게 매출이 증가하는 게 아니라
꾸준하게 매출이 증가하면서
가치도 꾸준하게 증가한다고 볼 수가 있고요
특히나 제가 높게 산 것은
터미널 밸류를 3% 그로스 성장률을 3% 줬습니다
그러니까 일반 업체들은
1%에서 2% 정도 주는 것이 관례적인데요
버텍스 같은 경우에는
다 망하더라도 버텍스만은 살아남을 것이다 라는
그런 독특한 문화를 갖고 있습니다
그리고 끈질기고 결국은 해내는
그런 뭐라 그럴까요?
연구자로서 한번 버텍스에서 일해보면 좋겠다 라는
그런 마음을 주는 회사지 않을까 그런 생각을 했습니다
그래서 3%의 성장률을 부여를 했고요
결과 1,200억 달러 정도의 가치 산정이 되었고
PER로 본다면 과거 5년 평균이 한 27% 정도 나옵니다
그런데 최근에 27배 수준에서 거래가 됐습니다
그런데 최근에는 23배에서
거래가 되고 있는 상황이고요
이런 업체들 같은 경우에는
얼마나 싼 가격에 꾸준하게 매수를 해놓느냐 하는 게
투자의 관건이다 라고 볼 수가 있겠습니다
리스크 요인으로는 여러 가지가 지적될 수 있겠습니다
혁신 치료제이기 때문에
확실하게 승인을 받을 때까지는
위험성이 그대로 존재한다 라는 거고요
마찬가지로 VX548 반자라든가
그 다음에 카스케비의 매출액이
향후에 버텍스가 상상하는 것처럼
그렇게 늘어날 것이냐 하는 것도
향후에 주목해야 될 포인트다 라고 볼 수가 있고요
반자가 승인받을 가능성이 대단히 높기는 한데
현재 트리카프타의 치료 효과가 대단히 높죠
약물의 효능이 거의 똑같기 때문에
좋은 상황에서 반자가 나왔고
조금 더 부가적인 치료 효과가
더 좋은 약물이긴 하지만
더 고가로 판매가 될 겁니다
따라서 이 고가인 반자 쪽으로
트리카프타에서 빠른 속도로 옮겨갈 것이냐
그러면서 매출액이 추가적으로 늘어날 것이냐
하는 이 부분도 같이 보셔야 되는 포인트 중에 하나입니다
투자 포인트로서는 이 CF, 낭성 섬유증 치료제 시장을
전 세계에서 독점을 하고 있습니다
FBE가 추격을 해왔지만 임상 2상에서 실패하면서
완전히 버텍스의 독무대로 바뀌었다고 볼 수가 있고요
향후에도 경쟁력은 대단히 높기 때문에
이제 뚜렷하게 눈에 띄는 경쟁자는 없다
이렇게 볼 수가 있습니다
거기다가 타사가 개발을 꺼리는
그런 위험이 높은 약물들을 개발하면서
그런 파이프라인들로 포트폴리오를 구성하는
대단히 독특한 구조의 연구개발 문화를 갖고 있기 때문에
향후에도 성장 가능성이 높고
독점적인 구조를 유지해 갈 가능성이 높다
이런 약물들은 블록버스터로 성장할 가능성이 높아서
향후에도 수익력은 꾸준하게 유지될 수밖에 없다고 생각을 합니다
이상으로 독특한 연구개발 문화를 가지고 있으면서
낭성 섬유증 시장을 독점하고 있는
버텍스에 대해서 말씀드렸습니다
여러분 감사합니다