0
00:00:00.000 --> 00:00:05.480
이번 시간에는 미국의 나스닥 기업 버텍스라는 기업에 대해서 말씀드리겠습니다

1
00:00:05.480 --> 00:00:10.420
버텍스는 제가 다른 채널에서도 몇 번 말씀을 드렸던 종목입니다

2
00:00:10.420 --> 00:00:13.380
주가도 최근에 상당히 많이 올랐습니다

3
00:00:13.380 --> 00:00:19.520
2022년에 200달러 수준에서 최근에 400달러 수준까지 상승을 했습니다

4
00:00:19.520 --> 00:00:24.459
거의 100% 정도 2년간에 걸쳐서 상승했다고 볼 수가 있는데요

5
00:00:24.459 --> 00:00:29.240
그만큼 경쟁력이 강화된 것이 주가에 반영되었다고 볼 수가 있고요

6
00:00:29.240 --> 00:00:33.020
주요 지표를 보면 PER이 23배 정도를 받고 있습니다

7
00:00:33.020 --> 00:00:38.119
따라서 다른 회사들 대비해서 고평가를 받고 있다고 볼 수가 있습니다

8
00:00:38.119 --> 00:00:41.660
시가 총액을 보면 1000억 달러를 넘어섰습니다

9
00:00:41.660 --> 00:00:45.160
그래서 시장에서 이제는 단순한 기업이 아니라

10
00:00:45.160 --> 00:00:50.160
어엿한 바이오텍으로 성장을 했다라고 대접을 받고 있는 상황이고요

11
00:00:50.160 --> 00:00:52.639
설립일은 1989년입니다

12
00:00:52.639 --> 00:00:54.500
종업원은 5,400명

13
00:00:54.500 --> 00:00:57.400
빅파마들이 한 8만 명 정도 직원이 되니까

14
00:00:57.400 --> 00:01:00.240
그에 비해서는 거의 10분의 1이 훨씬 안된다

15
00:01:00.240 --> 00:01:01.540
이렇게 봐야 될 것 같고요

16
00:01:01.540 --> 00:01:03.439
기업의 내용을 살펴보면

17
00:01:03.439 --> 00:01:07.580
이 기업은 1989년 조시 버거가 설립한 회사로

18
00:01:07.580 --> 00:01:12.459
소프트웨어 기술을 사용해서 획기적인 신약을 발굴하겠다는

19
00:01:12.459 --> 00:01:15.919
뚜렷한 목표를 가지고 회사를 세웠습니다

20
00:01:15.919 --> 00:01:20.400
그리고 특징적인 것은 위험한 프로젝트를 다수 진행해서

21
00:01:20.400 --> 00:01:23.459
위험을 분산하겠다는 문화를 가지고 있습니다

22
00:01:23.459 --> 00:01:27.158
그래서 이런 문화를 그때부터 지금까지 꾸준하게 유지를 하고 있는

23
00:01:27.158 --> 00:01:30.099
대단히 독특한 기업 문화를 갖고 있는 회사입니다

24
00:01:30.099 --> 00:01:32.699
1991년에 기업을 공개를 합니다

25
00:01:32.699 --> 00:01:34.279
그래서 아까 말씀드린 대로

26
00:01:34.279 --> 00:01:38.120
여러 개의 위험한 프로젝트를 수행하기 위해서는 많은 자금이 필요하죠

27
00:01:38.120 --> 00:01:41.080
그래서 그러한 자금을 확보하기 위해서 IPO를 하고

28
00:01:41.080 --> 00:01:43.279
그로부터 받은 자금을 가지고

29
00:01:43.279 --> 00:01:46.860
후천성 면역결핍증 연구를 진행합니다

30
00:01:46.860 --> 00:01:51.260
그리고는 아게너 레이즈라는 치료제를 개발을 해서

31
00:01:51.260 --> 00:01:54.099
FDA 승인을 1999년도에 받습니다

32
00:01:54.099 --> 00:01:57.699
이 약물을 개발하는데 7년밖에 소요가 안 됐습니다

33
00:01:57.699 --> 00:02:00.980
대부분 약물을 개발하는데 10년 이상 걸리는데

34
00:02:00.980 --> 00:02:04.940
그에 비하면 굉장히 단기간 내에 약물을 개발했다고 볼 수 있고요

35
00:02:04.940 --> 00:02:06.720
이 약물을 개발한 원리는

36
00:02:06.720 --> 00:02:10.039
항원 단백질의 3차원 구조를 이용해서 개발했습니다

37
00:02:10.039 --> 00:02:11.020
그러면은 뭡니까?

38
00:02:11.020 --> 00:02:14.679
최근에 열심히 AI로 단백질 구조를 밝혀서

39
00:02:14.679 --> 00:02:16.619
치료제를 개발하려고 하는

40
00:02:16.619 --> 00:02:19.320
최근 트렌드에 거의 손색이 없는

41
00:02:19.320 --> 00:02:21.660
연구 개발이었다고 볼 수 있고요

42
00:02:21.660 --> 00:02:26.300
벌써 1991년도에 이런 연구 개발을 실행했고

43
00:02:26.300 --> 00:02:30.639
또 치료제를 개발했다는 게 대단히 놀랍다고 볼 수가 있습니다

44
00:02:30.639 --> 00:02:34.339
치료제를 개발해서 승인을 받음에 따라서 주가가 폭등합니다

45
00:02:34.339 --> 00:02:39.139
그래프를 보시면 주가가 굉장히 빠른 속도로 상승을 하게 되죠

46
00:02:39.139 --> 00:02:41.740
그리고 여기서 벌어들인 자금으로

47
00:02:41.740 --> 00:02:45.880
C형 간염 등 여러 개의 파이프라인을 열심히 연구 개발합니다

48
00:02:45.880 --> 00:02:48.660
그런데 그 연구 개발했던 결과들이

49
00:02:48.660 --> 00:02:50.619
족족 다 실패를 하게 됩니다

50
00:02:50.619 --> 00:02:52.679
이 회사는 어떤 프로젝트를 하냐면

51
00:02:52.679 --> 00:02:55.820
위험이 큰 프로젝트만을 합니다

52
00:02:55.820 --> 00:02:59.919
남들이 흉내내기 어려운 프로젝트를 하다 보니까

53
00:02:59.919 --> 00:03:01.199
실패 확률이 높은 거죠

54
00:03:01.199 --> 00:03:03.199
그래서 어떻게 보면 당연한 건데

55
00:03:03.199 --> 00:03:06.660
여러 개의 프로젝트들이 모두 다 실패를 하면서

56
00:03:06.660 --> 00:03:10.339
주가는 고스란히 아게너 레이즈를

57
00:03:10.339 --> 00:03:12.679
승인을 받기 이전으로 돌아갑니다

58
00:03:12.679 --> 00:03:16.999
그리고 나서는 굉장히 침체된 분위기가 지속이 되죠

59
00:03:17.000 --> 00:03:21.240
그 후에 2001년에 기업을 인수한

60
00:03:21.240 --> 00:03:25.240
오로라 바이오 사이언스라는 회사가 갖고 있던

61
00:03:25.240 --> 00:03:29.860
낭성 섬유증 파이프라인에 대한 연구도 같이 진행을 합니다

62
00:03:29.860 --> 00:03:32.559
그리고 진행하던 와중에

63
00:03:32.559 --> 00:03:37.800
C형 간염 치료제를 2011년에 다시 치료제를 받습니다

64
00:03:37.800 --> 00:03:41.500
그래서 이름이 인시벡이라는 치료제를 받습니다

65
00:03:41.500 --> 00:03:43.039
이번 치료제가 두 번째죠

66
00:03:43.039 --> 00:03:45.139
그래서 개발하기 상당히 어려운

67
00:03:45.139 --> 00:03:47.460
C형 간염 치료제를 개발해서

68
00:03:47.460 --> 00:03:50.539
첫 해에 10억 달러 이상의 매출을 올립니다

69
00:03:50.539 --> 00:03:51.899
굉장한 성과죠

70
00:03:51.899 --> 00:03:52.880
그러고 났는데

71
00:03:52.880 --> 00:03:56.639
그런데 그 다음 해에 경쟁자가 나타납니다

72
00:03:56.639 --> 00:03:59.779
소발디라는 길리어드의 제품이 나오면서

73
00:03:59.779 --> 00:04:01.940
매출이 급감하기 시작합니다

74
00:04:01.940 --> 00:04:05.460
그러니까 장기간에 걸쳐서 그것도 40억 달러입니다

75
00:04:05.460 --> 00:04:09.380
최근에 40억 달러면 5조 원 가까운 금액인데요

76
00:04:09.380 --> 00:04:13.559
이렇게 대규모의 자금을 투입해서 치료제까지 개발했는데

77
00:04:13.580 --> 00:04:17.480
얼마 팔지도 못하고 1, 2년 사이에 경쟁자에 의해서

78
00:04:17.480 --> 00:04:20.220
처참히 무너지는 참패를 당하게 되는 거죠

79
00:04:20.220 --> 00:04:22.859
대단히 실망할 수밖에 없는데요

80
00:04:22.859 --> 00:04:24.920
버텍스는 일신을 합니다

81
00:04:24.920 --> 00:04:28.420
그래서 경영 쇄신을 하고 비용을 줄입니다

82
00:04:28.420 --> 00:04:33.700
그리고는 열심히 하던 작업에 계속 진행을 하게 되는 거죠

83
00:04:33.700 --> 00:04:36.500
그리고는 2012년 그 다음 해에

84
00:04:36.500 --> 00:04:41.920
CFTR이라는 단백질을 표적으로 하는 낭성 섬유증 치료제

85
00:04:41.920 --> 00:04:45.119
칼리데코를 처음으로 개발하게 됩니다

86
00:04:45.119 --> 00:04:47.320
그런데 이 치료제의 환자군은

87
00:04:47.320 --> 00:04:49.420
그렇게 환자군은 크지 않습니다

88
00:04:49.420 --> 00:04:52.799
그러다 보니까 벌어들인 돈이 제한적이었죠

89
00:04:52.799 --> 00:04:54.700
그러다가 2015년도에

90
00:04:54.700 --> 00:04:59.200
두 번째 치료제 오캄비를 개발을 하게 됩니다

91
00:04:59.200 --> 00:05:03.679
그런데 이 칼리데코를 발매를 하고

92
00:05:03.679 --> 00:05:06.440
그 다음번에 CEO가 바뀝니다

93
00:05:06.440 --> 00:05:08.640
이 CEO가 집중적으로

94
00:05:08.660 --> 00:05:13.459
낭성 섬유증에 대한 가치를 알아보고 자원을 집중을 시키죠

95
00:05:13.459 --> 00:05:18.760
그리고 나서는 오캄비라는 제대로 된 치료제를 개발합니다

96
00:05:18.760 --> 00:05:20.640
환자군도 넓은 치료제죠

97
00:05:20.640 --> 00:05:26.685
그래서 이 칼리데코하고 오캄비 두 개를 합쳐서 

98
00:05:26.685 --> 00:05:32.179
20억 달러를 상회하는 매출을 올리게 되는 거죠

99
00:05:32.179 --> 00:05:33.579
드디어 성공을 합니다

100
00:05:33.579 --> 00:05:36.420
그리고 나서는 2019년도까지

101
00:05:36.420 --> 00:05:40.799
4개의 낭성 섬유증 치료제를 상업화해서

102
00:05:40.799 --> 00:05:42.239
누구도 쫓아올 수 없는

103
00:05:42.239 --> 00:05:46.299
흉내낼 수 없는 회사의 반열로 올려놓습니다

104
00:05:46.299 --> 00:05:51.239
그러면 낭성 섬유증이 무엇인지에 대해서 살펴봐야 될 텐데요

105
00:05:51.239 --> 00:05:55.320
낭성 섬유증은 유전자 질환입니다

106
00:05:55.320 --> 00:05:58.720
그래서 우리 땀샘이라든가 소화액

107
00:05:58.720 --> 00:06:04.418
그리고 점액질 분비에 상당히 중요한 역할을 하는

108
00:06:04.418 --> 00:06:08.459
CFTR이라는 단백질이 있습니다

109
00:06:08.459 --> 00:06:11.739
아까 말씀드린 땀이라든가 소화액

110
00:06:11.739 --> 00:06:16.579
점액질 분비에 관여하는 그런 세포들 안에 있는

111
00:06:16.579 --> 00:06:18.579
CFTR이라는 단백질이 있습니다

112
00:06:18.579 --> 00:06:21.420
이 단백질이 유전자 변이에 의해서

113
00:06:21.420 --> 00:06:25.820
제대로 된 기능을 하지 못하는 사람들이 걸리는 병입니다

114
00:06:25.820 --> 00:06:29.320
그래서 상염색체 열성 유전자 질환이다

115
00:06:29.320 --> 00:06:32.866
이렇게 정리를 할 수가 있고요

116
00:06:32.866 --> 00:06:37.200
이들 세포의 막에 달라붙어서

117
00:06:37.200 --> 00:06:40.859
염소이온을 세포 안에서부터 밖으로 배출합니다

118
00:06:40.859 --> 00:06:46.140
그러니까 염소이온이, 음이온이 세포 밖으로 빠져나가게 되면

119
00:06:46.140 --> 00:06:50.239
자동적으로 나트륨하고 물이

120
00:06:50.239 --> 00:06:54.320
그 거기로 음이온이 있는 곳으로

121
00:06:54.320 --> 00:06:56.839
염소 음이온이 있는 곳으로 딸려오게 되는 거죠

122
00:06:56.839 --> 00:07:01.179
그러면서 적정한 농도를 맞춰주게 됩니다

123
00:07:01.179 --> 00:07:06.940
이게 정상인들의 기작이다 이렇게 볼 수가 있는데요

124
00:07:06.940 --> 00:07:10.279
낭성 섬유증을 가지고 있는 환자들은

125
00:07:10.279 --> 00:07:15.059
CFTR이라는 막에 있는 단백질이 기능을 하지 못합니다

126
00:07:15.059 --> 00:07:19.420
그러다 보니까 염소 음이온이

127
00:07:19.420 --> 00:07:21.660
세포 바깥으로 빠져나가지 못해요

128
00:07:21.660 --> 00:07:25.140
그 통로가 막혀서 바깥으로 빠져나가지 못합니다

129
00:07:25.140 --> 00:07:28.020
그러다 보니까 물이 모이지 못하고

130
00:07:28.020 --> 00:07:31.600
그러다 보니까 통로의 흐름이 굉장히 열악합니다

131
00:07:31.600 --> 00:07:33.299
그래서 끈적끈적하게 되는 거죠

132
00:07:33.299 --> 00:07:36.660
이 낭성 섬유증 환자의 특징적인 것은

133
00:07:36.660 --> 00:07:41.239
2살 정도의 낭성 섬유증으로 진단을 받고

134
00:07:41.239 --> 00:07:46.480
평균 나이 39세까지 살다가

135
00:07:46.480 --> 00:07:51.019
수명을 다한다는 통계가 나와 있고요

136
00:07:51.019 --> 00:07:55.179
주요 국가, 유럽이라든가 미국, 호주 같은

137
00:07:55.200 --> 00:08:00.540
선진국가에서는 약 9만 2천 명의 환자들이 있다고 이야기를 합니다

138
00:08:00.540 --> 00:08:07.839
그리고 많은 환자들이 하루에 치료를 받기 위해서

139
00:08:07.839 --> 00:08:13.480
1년에 약 20일 정도 치료를 받기 위해서 사용을 해야 된다고 하거든요

140
00:08:13.480 --> 00:08:16.959
그러니까 일상생활이 굉장히 불편하다고 볼 수가 있고요

141
00:08:16.959 --> 00:08:21.170
하루에 2시간에서 3시간 정도를

142
00:08:21.170 --> 00:08:26.160
매일 치료를 위해서 사용을 해야 된다고 이야기를 합니다

143
00:08:26.160 --> 00:08:32.799
낭성 섬유증 관련해서 버텍스는 현재 5개의 파이프라인을 가지고 있고요

144
00:08:32.799 --> 00:08:37.260
그중에서 아까 말씀드린 대로 4개의 치료제를 개발을 했습니다

145
00:08:37.260 --> 00:08:40.400
칼리데코, 오캄비까지 설명을 드렸고

146
00:08:40.400 --> 00:08:46.000
심데코, 시장을 지금 장악하고 있는 왕좌는 누구냐?

147
00:08:46.000 --> 00:08:48.739
트리카프타라는 치료제입니다

148
00:08:48.739 --> 00:08:53.780
그러니까 카니발라이젠션이라는 용어가 있습니다

149
00:08:53.780 --> 00:08:59.460
뭐냐면 기존에 잘 나가는 것을 우리의 다른 좋은 약이 갉아먹는 겁니다

150
00:08:59.460 --> 00:09:05.960
그러면서 트리카프타가 칼리데코, 오캄비, 심데코의 매출액을

151
00:09:05.960 --> 00:09:09.539
다 지금 끌어안고 있는, 잡아먹고 있는 상황입니다

152
00:09:09.539 --> 00:09:13.739
그러면서 시장은 더욱더 확대되고 있다고 볼 수가 있고요

153
00:09:13.739 --> 00:09:22.739
다양한 유전자 변이에 의해서 낭성 섬유증은 생긴다고 이야기를 하고 있습니다

154
00:09:22.739 --> 00:09:28.117
그래서 가급적 많은 환자군을 치료하는 쪽으로

155
00:09:28.127 --> 00:09:31.189
지금 개발이 진행이 되어왔고요

156
00:09:31.189 --> 00:09:32.898
그래서 트리카프타 같은 경우에는

157
00:09:32.898 --> 00:09:38.500
전체 낭성 섬유증 환자의 90%를 커버를 하고 있는 상황입니다

158
00:09:38.500 --> 00:09:42.108
그래서 여러분들이 트리카프타라는 치료제는

159
00:09:42.108 --> 00:09:45.260
이름을 꼭 한번 외워주시길 바라겠고요

160
00:09:45.260 --> 00:09:48.099
그 다음에 이 다음번에 끝이 아니라

161
00:09:48.099 --> 00:09:51.200
반자라는 또 다른 치료제를 개발하고 있습니다

162
00:09:51.200 --> 00:09:56.340
트리카프타도 너무 좋지만 그 다음 치료제도 개발하고 있고요

163
00:09:56.340 --> 00:10:00.479
그 다음에 모더나라는 회사와 또 협업을 해서

164
00:10:00.479 --> 00:10:03.417
현재 메신저 RNA 기전으로

165
00:10:03.417 --> 00:10:11.880
추가적인 초기 단계의 임상도 진행을 하고 있는 상황입니다

166
00:10:11.880 --> 00:10:15.459
따라서 낭성 섬유증 관련해서는

167
00:10:15.459 --> 00:10:21.439
버텍스가 거의 글로벌리 유일하게 잘 하고 있는 회사다 라고 볼 수가 있습니다

168
00:10:21.439 --> 00:10:27.029
낭성 섬유증을 가지고 있는 환자에 대해서 조금 더 말씀을 드리면

169
00:10:27.029 --> 00:10:35.099
이 그림의 맨 왼쪽 위에 보면 정상적인 CFTR 단백질의 통로가 보이시죠?

170
00:10:35.099 --> 00:10:40.698
그 통로를 통해서 음이온이 세포 안에서 세포 바깥으로 빠져나가는 게 보입니다

171
00:10:40.698 --> 00:10:46.679
그러면 나트륨하고 물이 같이 끌려옵니다

172
00:10:46.679 --> 00:10:49.780
농도를 맞추기 위해서 희석시키기 위해서 오죠

173
00:10:49.780 --> 00:10:52.080
그러면 흐름이 좋아지는 겁니다

174
00:10:53.039 --> 00:10:57.739
그런데 유전자 변이가 생기면 통로가 막히게 됩니다

175
00:10:57.739 --> 00:11:02.849
그러면 세포 안에 있던 음이온이 세포 밖으로 빠져나가지 못하는 거죠

176
00:11:02.849 --> 00:11:05.943
그러다 보니까 물이 오지 않고

177
00:11:05.943 --> 00:11:09.909
일종의 사막화가 된다고 보시면 될 것 같습니다

178
00:11:09.909 --> 00:11:12.889
그래서 오른쪽 밑의 그림을 보시면

179
00:11:12.889 --> 00:11:18.168
유전자 돌연변이가 있는 CFTR 단백질을 보시면

180
00:11:18.168 --> 00:11:24.259
통로가 꽉 막혀있다는 것을 볼 수가 있습니다

181
00:11:24.259 --> 00:11:27.320
이 트리카프타라는 치료제를 보면

182
00:11:27.320 --> 00:11:32.200
트리카프타이기 때문에 세 가지 약물을 한꺼번에 병용하는 겁니다

183
00:11:32.200 --> 00:11:41.870
그래서 엘렉사카프타, 테자카프타, 이바카프타라는 세 가지 약물을 사용하게 되는데요

184
00:11:41.870 --> 00:11:50.423
그중에서 엘렉사카프타하고 테자카프타, 이 두 개가

185
00:11:50.423 --> 00:11:55.379
CFTR 단백질이 세포 막에 있어야 되는데

186
00:11:55.379 --> 00:11:59.619
얼음이 물에 빠지듯이 세포 질에 풍덩 빠져있는 상황입니다

187
00:11:59.619 --> 00:12:05.219
그래서 CFTR 단백질을 물 위로, 그러니까 수면 위로

188
00:12:06.972 --> 00:12:12.979
세포 막 위쪽으로 밀어 올리는 역할을 이 두 약물이 하게 되는 거죠

189
00:12:12.979 --> 00:12:15.772
그러면 일단 두 약물에 의해서

190
00:12:15.772 --> 00:12:19.080
CFTR 단백질이 세포 막 위로 올라오게 되죠

191
00:12:19.080 --> 00:12:22.973
그래서 막 관통 단백질로 변하게 되면

192
00:12:22.973 --> 00:12:29.760
통로를 오픈시켜서 유지시키는 역할을 이바카프타가 하게 됩니다

193
00:12:29.760 --> 00:12:36.679
그렇게 되면 염소 음이온이 세포 바깥으로 빠져나가게 되면서

194
00:12:36.679 --> 00:12:40.855
바깥의 농도가 흐름이 좋아지게 되는 거죠

195
00:12:40.855 --> 00:12:46.320
낭성 섬유증 시장은 트리카프타가 완전 독점을 하고 있는 상황입니다

196
00:12:46.320 --> 00:12:50.320
그래서 다른 치료제들은 대증요법입니다

197
00:12:50.320 --> 00:12:56.900
그러니까 질환을 완화시키는 그런 작용밖에 하지 못한다는 거고요

198
00:12:56.900 --> 00:13:03.500
대표적으로 낭성 섬유증 흡입항생제, 낭성 섬유증 점액용해제

199
00:13:03.500 --> 00:13:06.039
이 두 개가 팔리고 있는데

200
00:13:06.039 --> 00:13:09.391
점점 이 트리카프타로 인해서

201
00:13:09.391 --> 00:13:13.429
매출이 줄어들 것이라고 예측을 하고 있습니다

202
00:13:13.429 --> 00:13:17.139
자, 그러면 그 다음 차세대의 약물로

203
00:13:17.139 --> 00:13:20.960
반자카프타라는 게 개발되고 있다고 말씀을 드렸는데요

204
00:13:20.960 --> 00:13:24.379
반자카프타가 임상 3상까지 다 마쳤습니다

205
00:13:24.379 --> 00:13:30.220
그래서 그 임상 결과가 어떻게 나왔는지 여러분들께 간략하게 소개를 해드리면

206
00:13:30.220 --> 00:13:34.369
지금 트리카프타 대비해서 치료효과는 비슷하게 나왔습니다

207
00:13:34.369 --> 00:13:37.179
비열등하다, 똑같이 나왔습니다

208
00:13:37.179 --> 00:13:45.360
그리고 버텍스는 오는 6월경에 FTA와 EMA의 신약 승인 신청과

209
00:13:45.360 --> 00:13:51.521
마케팅 승인 신청을 제출할 예정이라고 이야기를 하고 있고요

210
00:13:51.521 --> 00:13:55.869
이번에 끝났던 모든 피봇 임상 결과를

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00:13:55.869 --> 00:13:59.750
2024년 학회에서 발표할 예정이라고 밝혔습니다

212
00:13:59.750 --> 00:14:01.906
그래서 12세 이상을 대상으로 해서

213
00:14:01.906 --> 00:14:07.160
SKYLINE 102, 103이라는 두 임상을 진행을 해서

214
00:14:07.160 --> 00:14:10.220
1차 유효성 평가 지표는 아까 말씀드린 대로

215
00:14:10.220 --> 00:14:17.650
트리카프타하고 비열등하다는 것을 1차 유효성 평가지표로 놓았는데

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00:14:17.650 --> 00:14:19.661
비열등한 것을 입증을 했고요

217
00:14:19.661 --> 00:14:23.186
반자 트리플이 더 우월하다는 것을 입증을 했습니다