이번 시간에는 미국의 나스닥 기업 버텍스라는 기업에 대해서 말씀드리겠습니다
버텍스는 제가 다른 채널에서도 몇 번 말씀을 드렸던 종목입니다
주가도 최근에 상당히 많이 올랐습니다
2022년에 200달러 수준에서 최근에 400달러 수준까지 상승을 했습니다
거의 100% 정도 2년간에 걸쳐서 상승했다고 볼 수가 있는데요
그만큼 경쟁력이 강화된 것이 주가에 반영되었다고 볼 수가 있고요
주요 지표를 보면 PER이 23배 정도를 받고 있습니다
따라서 다른 회사들 대비해서 고평가를 받고 있다고 볼 수가 있습니다
시가 총액을 보면 1000억 달러를 넘어섰습니다
그래서 시장에서 이제는 단순한 기업이 아니라
어엿한 바이오텍으로 성장을 했다라고 대접을 받고 있는 상황이고요
설립일은 1989년입니다
종업원은 5,400명
빅파마들이 한 8만 명 정도 직원이 되니까
그에 비해서는 거의 10분의 1이 훨씬 안된다
이렇게 봐야 될 것 같고요
기업의 내용을 살펴보면
이 기업은 1989년 조시 버거가 설립한 회사로
소프트웨어 기술을 사용해서 획기적인 신약을 발굴하겠다는
뚜렷한 목표를 가지고 회사를 세웠습니다
그리고 특징적인 것은 위험한 프로젝트를 다수 진행해서
위험을 분산하겠다는 문화를 가지고 있습니다
그래서 이런 문화를 그때부터 지금까지 꾸준하게 유지를 하고 있는
대단히 독특한 기업 문화를 갖고 있는 회사입니다
1991년에 기업을 공개를 합니다
그래서 아까 말씀드린 대로
여러 개의 위험한 프로젝트를 수행하기 위해서는 많은 자금이 필요하죠
그래서 그러한 자금을 확보하기 위해서 IPO를 하고
그로부터 받은 자금을 가지고
후천성 면역결핍증 연구를 진행합니다
그리고는 아게너 레이즈라는 치료제를 개발을 해서
FDA 승인을 1999년도에 받습니다
이 약물을 개발하는데 7년밖에 소요가 안 됐습니다
대부분 약물을 개발하는데 10년 이상 걸리는데
그에 비하면 굉장히 단기간 내에 약물을 개발했다고 볼 수 있고요
이 약물을 개발한 원리는
항원 단백질의 3차원 구조를 이용해서 개발했습니다
그러면은 뭡니까?
최근에 열심히 AI로 단백질 구조를 밝혀서
치료제를 개발하려고 하는
최근 트렌드에 거의 손색이 없는
연구 개발이었다고 볼 수 있고요
벌써 1991년도에 이런 연구 개발을 실행했고
또 치료제를 개발했다는 게 대단히 놀랍다고 볼 수가 있습니다
치료제를 개발해서 승인을 받음에 따라서 주가가 폭등합니다
그래프를 보시면 주가가 굉장히 빠른 속도로 상승을 하게 되죠
그리고 여기서 벌어들인 자금으로
C형 간염 등 여러 개의 파이프라인을 열심히 연구 개발합니다
그런데 그 연구 개발했던 결과들이
족족 다 실패를 하게 됩니다
이 회사는 어떤 프로젝트를 하냐면
위험이 큰 프로젝트만을 합니다
남들이 흉내내기 어려운 프로젝트를 하다 보니까
실패 확률이 높은 거죠
그래서 어떻게 보면 당연한 건데
여러 개의 프로젝트들이 모두 다 실패를 하면서
주가는 고스란히 아게너 레이즈를
승인을 받기 이전으로 돌아갑니다
그리고 나서는 굉장히 침체된 분위기가 지속이 되죠
그 후에 2001년에 기업을 인수한
오로라 바이오 사이언스라는 회사가 갖고 있던
낭성 섬유증 파이프라인에 대한 연구도 같이 진행을 합니다
그리고 진행하던 와중에
C형 간염 치료제를 2011년에 다시 치료제를 받습니다
그래서 이름이 인시벡이라는 치료제를 받습니다
이번 치료제가 두 번째죠
그래서 개발하기 상당히 어려운
C형 간염 치료제를 개발해서
첫 해에 10억 달러 이상의 매출을 올립니다
굉장한 성과죠
그러고 났는데
그런데 그 다음 해에 경쟁자가 나타납니다
소발디라는 길리어드의 제품이 나오면서
매출이 급감하기 시작합니다
그러니까 장기간에 걸쳐서 그것도 40억 달러입니다
최근에 40억 달러면 5조 원 가까운 금액인데요
이렇게 대규모의 자금을 투입해서 치료제까지 개발했는데
얼마 팔지도 못하고 1, 2년 사이에 경쟁자에 의해서
처참히 무너지는 참패를 당하게 되는 거죠
대단히 실망할 수밖에 없는데요
버텍스는 일신을 합니다
그래서 경영 쇄신을 하고 비용을 줄입니다
그리고는 열심히 하던 작업에 계속 진행을 하게 되는 거죠
그리고는 2012년 그 다음 해에
CFTR이라는 단백질을 표적으로 하는 낭성 섬유증 치료제
칼리데코를 처음으로 개발하게 됩니다
그런데 이 치료제의 환자군은
그렇게 환자군은 크지 않습니다
그러다 보니까 벌어들인 돈이 제한적이었죠
그러다가 2015년도에
두 번째 치료제 오캄비를 개발을 하게 됩니다
그런데 이 칼리데코를 발매를 하고
그 다음번에 CEO가 바뀝니다
이 CEO가 집중적으로
낭성 섬유증에 대한 가치를 알아보고 자원을 집중을 시키죠
그리고 나서는 오캄비라는 제대로 된 치료제를 개발합니다
환자군도 넓은 치료제죠
그래서 이 칼리데코하고 오캄비 두 개를 합쳐서
20억 달러를 상회하는 매출을 올리게 되는 거죠
드디어 성공을 합니다
그리고 나서는 2019년도까지
4개의 낭성 섬유증 치료제를 상업화해서
누구도 쫓아올 수 없는
흉내낼 수 없는 회사의 반열로 올려놓습니다
그러면 낭성 섬유증이 무엇인지에 대해서 살펴봐야 될 텐데요
낭성 섬유증은 유전자 질환입니다
그래서 우리 땀샘이라든가 소화액
그리고 점액질 분비에 상당히 중요한 역할을 하는
CFTR이라는 단백질이 있습니다
아까 말씀드린 땀이라든가 소화액
점액질 분비에 관여하는 그런 세포들 안에 있는
CFTR이라는 단백질이 있습니다
이 단백질이 유전자 변이에 의해서
제대로 된 기능을 하지 못하는 사람들이 걸리는 병입니다
그래서 상염색체 열성 유전자 질환이다
이렇게 정리를 할 수가 있고요
이들 세포의 막에 달라붙어서
염소이온을 세포 안에서부터 밖으로 배출합니다
그러니까 염소이온이, 음이온이 세포 밖으로 빠져나가게 되면
자동적으로 나트륨하고 물이
그 거기로 음이온이 있는 곳으로
염소 음이온이 있는 곳으로 딸려오게 되는 거죠
그러면서 적정한 농도를 맞춰주게 됩니다
이게 정상인들의 기작이다 이렇게 볼 수가 있는데요
낭성 섬유증을 가지고 있는 환자들은
CFTR이라는 막에 있는 단백질이 기능을 하지 못합니다
그러다 보니까 염소 음이온이
세포 바깥으로 빠져나가지 못해요
그 통로가 막혀서 바깥으로 빠져나가지 못합니다
그러다 보니까 물이 모이지 못하고
그러다 보니까 통로의 흐름이 굉장히 열악합니다
그래서 끈적끈적하게 되는 거죠
이 낭성 섬유증 환자의 특징적인 것은
2살 정도의 낭성 섬유증으로 진단을 받고
평균 나이 39세까지 살다가
수명을 다한다는 통계가 나와 있고요
주요 국가, 유럽이라든가 미국, 호주 같은
선진국가에서는 약 9만 2천 명의 환자들이 있다고 이야기를 합니다
그리고 많은 환자들이 하루에 치료를 받기 위해서
1년에 약 20일 정도 치료를 받기 위해서 사용을 해야 된다고 하거든요
그러니까 일상생활이 굉장히 불편하다고 볼 수가 있고요
하루에 2시간에서 3시간 정도를
매일 치료를 위해서 사용을 해야 된다고 이야기를 합니다
낭성 섬유증 관련해서 버텍스는 현재 5개의 파이프라인을 가지고 있고요
그중에서 아까 말씀드린 대로 4개의 치료제를 개발을 했습니다
칼리데코, 오캄비까지 설명을 드렸고
심데코, 시장을 지금 장악하고 있는 왕좌는 누구냐?
트리카프타라는 치료제입니다
그러니까 카니발라이젠션이라는 용어가 있습니다
뭐냐면 기존에 잘 나가는 것을 우리의 다른 좋은 약이 갉아먹는 겁니다
그러면서 트리카프타가 칼리데코, 오캄비, 심데코의 매출액을
다 지금 끌어안고 있는, 잡아먹고 있는 상황입니다
그러면서 시장은 더욱더 확대되고 있다고 볼 수가 있고요
다양한 유전자 변이에 의해서 낭성 섬유증은 생긴다고 이야기를 하고 있습니다
그래서 가급적 많은 환자군을 치료하는 쪽으로
지금 개발이 진행이 되어왔고요
그래서 트리카프타 같은 경우에는
전체 낭성 섬유증 환자의 90%를 커버를 하고 있는 상황입니다
그래서 여러분들이 트리카프타라는 치료제는
이름을 꼭 한번 외워주시길 바라겠고요
그 다음에 이 다음번에 끝이 아니라
반자라는 또 다른 치료제를 개발하고 있습니다
트리카프타도 너무 좋지만 그 다음 치료제도 개발하고 있고요
그 다음에 모더나라는 회사와 또 협업을 해서
현재 메신저 RNA 기전으로
추가적인 초기 단계의 임상도 진행을 하고 있는 상황입니다
따라서 낭성 섬유증 관련해서는
버텍스가 거의 글로벌리 유일하게 잘 하고 있는 회사다 라고 볼 수가 있습니다
낭성 섬유증을 가지고 있는 환자에 대해서 조금 더 말씀을 드리면
이 그림의 맨 왼쪽 위에 보면 정상적인 CFTR 단백질의 통로가 보이시죠?
그 통로를 통해서 음이온이 세포 안에서 세포 바깥으로 빠져나가는 게 보입니다
그러면 나트륨하고 물이 같이 끌려옵니다
농도를 맞추기 위해서 희석시키기 위해서 오죠
그러면 흐름이 좋아지는 겁니다
그런데 유전자 변이가 생기면 통로가 막히게 됩니다
그러면 세포 안에 있던 음이온이 세포 밖으로 빠져나가지 못하는 거죠
그러다 보니까 물이 오지 않고
일종의 사막화가 된다고 보시면 될 것 같습니다
그래서 오른쪽 밑의 그림을 보시면
유전자 돌연변이가 있는 CFTR 단백질을 보시면
통로가 꽉 막혀있다는 것을 볼 수가 있습니다
이 트리카프타라는 치료제를 보면
트리카프타이기 때문에 세 가지 약물을 한꺼번에 병용하는 겁니다
그래서 엘렉사카프타, 테자카프타, 이바카프타라는 세 가지 약물을 사용하게 되는데요
그중에서 엘렉사카프타하고 테자카프타, 이 두 개가
CFTR 단백질이 세포 막에 있어야 되는데
얼음이 물에 빠지듯이 세포 질에 풍덩 빠져있는 상황입니다
그래서 CFTR 단백질을 물 위로, 그러니까 수면 위로
세포 막 위쪽으로 밀어 올리는 역할을 이 두 약물이 하게 되는 거죠
그러면 일단 두 약물에 의해서
CFTR 단백질이 세포 막 위로 올라오게 되죠
그래서 막 관통 단백질로 변하게 되면
통로를 오픈시켜서 유지시키는 역할을 이바카프타가 하게 됩니다
그렇게 되면 염소 음이온이 세포 바깥으로 빠져나가게 되면서
바깥의 농도가 흐름이 좋아지게 되는 거죠
낭성 섬유증 시장은 트리카프타가 완전 독점을 하고 있는 상황입니다
그래서 다른 치료제들은 대증요법입니다
그러니까 질환을 완화시키는 그런 작용밖에 하지 못한다는 거고요
대표적으로 낭성 섬유증 흡입항생제, 낭성 섬유증 점액용해제
이 두 개가 팔리고 있는데
점점 이 트리카프타로 인해서
매출이 줄어들 것이라고 예측을 하고 있습니다
자, 그러면 그 다음 차세대의 약물로
반자카프타라는 게 개발되고 있다고 말씀을 드렸는데요
반자카프타가 임상 3상까지 다 마쳤습니다
그래서 그 임상 결과가 어떻게 나왔는지 여러분들께 간략하게 소개를 해드리면
지금 트리카프타 대비해서 치료효과는 비슷하게 나왔습니다
비열등하다, 똑같이 나왔습니다
그리고 버텍스는 오는 6월경에 FTA와 EMA의 신약 승인 신청과
마케팅 승인 신청을 제출할 예정이라고 이야기를 하고 있고요
이번에 끝났던 모든 피봇 임상 결과를
2024년 학회에서 발표할 예정이라고 밝혔습니다
그래서 12세 이상을 대상으로 해서
SKYLINE 102, 103이라는 두 임상을 진행을 해서
1차 유효성 평가 지표는 아까 말씀드린 대로
트리카프타하고 비열등하다는 것을 1차 유효성 평가지표로 놓았는데
비열등한 것을 입증을 했고요
반자 트리플이 더 우월하다는 것을 입증을 했습니다